海南海藥舉行產品說明會現場圖，來源：企業供圖

5月24日，海口國家高新區園區企業海南海藥股份有限公司（以下簡稱“海南海藥”）在上海舉辦產品說明會。會上，兩款國家一類化學創新藥產品氟非尼酮膠囊（適應癥：器官纖維化疾病）和派恩加濱片（適應癥：神經系統疾病）最新研發進展重磅發布，標志著海南海藥創新藥研發取得重大進展。

據了解，本次發布的氟非尼酮膠囊是針對器官纖維化的創新藥，已于2025年2月納入國家藥監局突破性治療品種名單。該品種已完成Ⅰ期臨床研究，證實安全性與耐受性良好。Ⅱ期臨床達到主要終點，現正籌備Ⅲ期臨床試驗。其具有廣譜抗纖維化機制，未來將拓展至脂肪肝、酒精肝等適應癥，惠及全球超8億肝纖維化患者。

派恩加濱片是新一代KCNQ鉀通道激動劑，為新型靶向抗癲癇藥物。Ⅰ期臨床驗證其安全耐受性優異，Ⅱa期研究正在入組。作為難治性癲癇的創新療法，該品種有望突破現有治療局限，后續還將拓展至兒童癲癇及抑郁共病領域，為千萬患者提供新選擇。

“此次發布的兩款產品將填補相關疾病治療藥物的空白，氟非尼酮膠囊主要針對的是乙肝引起的肝纖維化疾病，目前全球尚無有效和公認的抗肝纖維化化學藥物上市，國內以中藥治療為主，但效果驗證尚不明確；派恩加濱作為一款治療癲癇的鉀通道激動劑，相同靶點也是沒有藥物上市的，相較于同靶點已經退市的初代藥物而言，它的化學性質穩定、不良反應低、安全性更高。”海南海藥黨委書記、董事長王建平說。

王建平介紹，兩款創新藥除具有較高的稀缺性、創新性外，其擴展性較強，未來將進行跨適應癥拓展。王建平表示，藥企走向創新轉型是必然趨勢，海南海藥通過持續不斷加大研發投入，構建新型科研創新體系，推動從“仿創結合”向“創新驅動”發展轉型，把海南海藥打造成海南自貿港生物醫藥創新發展的標桿企業，讓創新成為海南海藥的金色名片。

在海南海藥的實驗室里，氟非尼酮膠囊、派恩加濱片兩款創新藥齊頭并進，中試、量產等一系列轉化驗證工作正穩步推進，朝著正式投入市場闊步前行；在高校、科研院所，科學家們正緊鑼密鼓地對創新藥產品的早期藥物化合物篩選，藥效、毒理研究，力爭早日進入成果轉化階段。

“高校、科研院所負責基礎研究，我們進行以注冊申報為基準的系統化研究工作，承接成果轉化。”當前，海南海藥已形成產學研深度協同全閉環，為科技創新提供強引擎、強支撐。

近年來，海南海藥正不斷擴充前沿高端醫藥產品管線布局，進一步填補國內罕見性疾病與多發性疾病藥物診療方面的空白，解開疾病的密碼，為尚無有效治療手段的疾病患者開辟嶄新藥物診療新路徑，帶來更加科學、安全、有效的藥物診療新方法，惠及廣大患者。