界面新聞記者 | 唐卓雅

界面新聞編輯 | 許悅

6月17日晚間，榮昌生物發布公告，其產品泰它西普獲得歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認定，用于治療重癥肌無力。“孤兒藥”指治療罕見病的藥物，因為病患人數少，研發成本高，只有極少的企業將資源投放于此，而被稱為“孤兒藥”。

榮昌生物認為，基于歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優惠，以及獲批后十年的市場獨占期等一系列政策支持，將有力推動泰它西普重癥肌無力適應癥在歐盟開發進程。

榮昌生物公眾號披露了泰它西普截至2025年一季度末的進展。在國內臨床研究方面，除已經上市的重癥肌無力適應癥外，泰它西普的IgA腎病適應癥、干燥綜合征適應癥均預計在今年三季度提交新藥上市申請。在海外臨床研究方面，重癥肌無力適應癥的海外Ⅲ期臨床正在入組病人，爭取今年年底或明年年初完成患者入組。

6月18日，榮昌生物工作人員回應界面新聞記者稱，關于泰它西普的最新進展，以公司公告為準。

6月18日開盤，榮昌生物A股、港股股價均微漲。截至收盤，榮昌生物A股報63.07元/股，漲2.27%，市值為355.47億元。

泰它西普是一款BAFF/APRIL雙靶點生物制劑，可同時抑制兩個細胞因子的過度表達，來阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的多種免疫性疾病。

近日，泰它西普的熱度上升又讓榮昌生物回到大眾視野。泰它西普是榮昌生物目前上市的兩款產品之一，另一款產品為維迪西妥單抗。2021年3月，泰它西普獲得國家藥監局附條件上市批準，成為全球首款治療系統性紅斑狼瘡的雙靶點生物制劑。兩年之后，該產品的獲批由附條件批準轉為完全批準。

此后，2024年7月和2025年5月，泰它西普又分別獲批類風濕關節炎（RA）適應癥和成人全身型重癥肌無力（gMG）適應癥。值得注意的是，泰它西普也是全球首個上市的治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥。

重癥肌無力是一種由自身抗體介導、獲得性神經肌肉接頭傳遞障礙的罕見自身免疫性疾病。據國際重癥肌無力基金會及研究數據顯示，全球重癥肌無力患病率約為每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見病（患病率低于萬分之五）定義。

盡管現有治療（如膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物制劑）可在一定程度上控制重癥肌無力的癥狀，但仍有部分患者療效不佳、無法耐受長期治療副作用或疾病反復發作，重癥肌無力領域仍存在重大未滿足的臨床需求。

開源證券2025年3月研報顯示，全球范圍內，重癥肌無力患者超70萬人，中國約有20萬存量患者。但是能夠該領域的創新藥數量不算多。目前，除泰它西普外，國內獲批的重癥肌無力創新藥主要有3款，且均為進口引入產品，分別是2023年6月獲批的C5抑制劑依庫珠單抗（阿斯利康）、2023年7月獲批的FcRn拮抗劑艾加莫德（再鼎醫藥），以及今年3月獲批的羅澤利昔珠單抗（優時比）。

該研報稱，艾加莫德作為全球首個獲批上市的FcRn單抗，自2021年12月上市以來，全球銷售額快速增長。從國內銷售額來看，據再鼎醫藥公告，艾加莫德2024全年銷售額約9360萬美元，單2024第四季度實現3000萬美元。

而泰它西普上市時間晚于前述幾款藥物，已沒有先發優勢。不過，泰它西普用于治療全身型重癥肌無力的Ⅲ期研究結果顯示，在已完成全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL（重癥肌無力日常生活量表，主要用于評估MG患者的癥狀對日常生活質量的影響，從而反映疾病的嚴重程度）應答率數據最高。

今年5月，榮昌生物還宣布配股消息，配售所得款總計約8.06億港元、凈額約7.96億港元，將用來拓展旗下產品泰它西普的適應癥等。